Notícies

Nova spin-off de l’IGTP per desenvolupar una teràpia gènica per l’atàxia de Friedreich, una malaltia neurodegenerativa minoritària

- Recerca
  • Biointaxis és el nom de la nova spin-off de l'IGTP, que s'ha constituït recentment. És una de les poques empreses catalanes existents dedicades al desenvolupament de tractaments per a malalties rares
  • L'empresa neix de la recerca liderada pel Dr. Antoni Matilla-Dueñas, juntament amb la Dra. Ivelisse Sánchez, al grup de recerca en neurogenètica a l'IGTP, per tal d'impulsar la recerca translacional que condueixi a tractaments i noves tecnologies genòmiques per a les malalties neurològiques minoritàries de base genètica
  • El primer projecte de l'empresa se centra en el desenvolupament d'una teràpia gènica per a l'atàxia de Friedreich

L'empresa té com a principal objectiu el desenvolupament d'un tractament basat en teràpia gènica per a combatre l'atàxia de Friedreich. La teràpia està basada en virus, del tipus adenoassociats, modificats genèticament que, introduïts en models animals de la malaltia, han demostrat ser innocus per la salut alhora que eficaços per a prevenir l'aparició de la malaltia i disminuir-ne signes associats, com poden ser atàxia (pèrdua de coordinació), polineuropatia (feblesa i dolor a les extremitats), cardiopatia o diabetis. Fins ara, el Dr. Matilla i la Dra. Sánchez han desenvolupat aquesta teràpia a l'IGTP i en col·laboració amb el Dr. Miguel Chillón, investigador de la Universitat Autònoma de Barcelona. La multinacional farmacèutica catalana Gentec també ha estat col·laborant en el desenvolupament de la tecnologia, juntament amb els investigadors, i ara és també accionària de la nova empresa. En l'impuls de l'empresa també hi ha participat Obra Social la Caixa i Caixa Capital Risc, mitjançant l'ajut del programa Caixaimpulse. Actualment, l'empresa cerca activament inversió per a portar la tecnologia a la fase clínica, és a dir, a l'assaig en pacients.

L'atàxia de Friedreich és una malaltia neurodegenerativa que es considera una malaltia minoritària, que pertany al grup de malalties rares. Principalment, afecta a la capacitat de desenvolupar moviments, com ara caminar, parlar o empassar; i la malaltia s'agreuja progressivament fins a una incapacitat i manca d'autonomia. No hi ha cura per a la malaltia, però sí que se'n coneix la causa, el defecte d'un gen que produeix una proteïna mitocondrial que s'anomena frataxina. Això produeix un dèficit d'aquesta proteïna que malmet les neurones de la medul·la espinal i del cerebel, i que fa que morin progressivament. El grup de recerca en neurogenètica a l'IGTP treballa en aquest tipus d'atàxia des de l'any 2014. Un any abans, el 2013, el grup va identificar un nou subtipus d'atàxia, i són un grup internacional de referència en aquest tipus de malalties.

La teràpia en què treballarà, a partir d'ara, Biointaxis consisteix en aportar frataxina a les cèl·lules del sistema nerviós, i altres teixits, per corregir-ne el dèficit que ocasiona la malaltia. La tecnologia està protegida per una patent europea, i en tràmits de sol·licitud d'estatus de medicament orfe a l'Agència Europea del Medicament, com a fàrmac destinat al tractament d'una malaltia minoritària.

Actualment no hi ha un tractament efectiu per curar l'atàxia de Friedreich, que afecta aproximadament 2 de cada 100.000 persones en poblacions d'origen europeu (caucàsiques). A Espanya l'atàxia de Friedreich és la forma més freqüent de les atàxies hereditàries, amb una prevalença estimada de 4,7 casos per cada 100.000 habitants.