Finançament estatal d'1,8 milions d'euros per desenvolupar una teràpia gènica avançada per a l'atàxia de Friedreich
És un projecte col·laboratiu de l'spin-off Biointaxis, IGTP i l'Institut IDIVAL per portar la teràpia gènica per l'atàxia de Friedreich als pacients amb la malaltia
El Centre per al Desenvolupament Tecnològic Industrial (CDTI) i l'Instituto de Salud Carlos III (ISCII) financen amb 1,8 milions d'euros a la convocatòria d'R+D+I vinculada a la Medicina Personalitzada i Teràpies Avançades en el marc del Proyecto Estratégico para la Recuperación y Transformación Económica para la Salud de Vanguardia (PERTE para Salud de Vanguardia) a la teràpia gènica per l'atàxia de Friedreich.
El programa de Medicina Personalitzada i Teràpies Avançades del CDTI i l'ISCIII finança el desenvolupament d'un innovador fàrmac de teràpia gènica per al tractament de l'atàxia de Friedreich, una malaltia neurodegenerativa hereditària per la qual actualment no hi ha cura. Es tracta d'una investigació liderada pels Drs. Antoni Matilla i Ivelisse Sánchez al grup de recerca de Neurogenètica de l'Institut de Recerca Germans Trias i Pujol (IGTP) amb col·laboració dels neuròlegs del Servei de Neurologia de l'Hospital Germans Trias i Pujol i de l'Hospital de Valdecilla a Santander.
El projecte té com a objectiu el desenvolupament i la validació d'un vector de teràpia gènica basat en una nova generació de virus adenoassociat per ser eficaç com a tractament curatiu en pacients amb atàxia de Friedreich. El programa es destina a finançar projectes de desenvolupament experimental en teràpies avançades i medicina personalitzada en cooperació entre empreses i organismes de recerca. El projecte, finançat amb un total de 1,8M d'euros, implica l'IGTP, la spin-off de l'IGTP Biointaxis, establerta pels mateixos investigadors i investigadores de l'Institut de Recerca Marqués de Valdecilla.
En aquest sentit, el primer vector candidat a desenvolupament, FRATAXAV, ja ha superat la primera prova de concepte preclínica in vivo en ratolins i ha estat llicenciat per l'IGTP a la spin-off Biointaxis. Aquest primer fàrmac en desenvolupament de Biointaxis "persegueix evitar l'inici o aturar la progressió de la malaltia, recuperar capacitats de moviment en pacients afectats i alleujar l'atàxia, el símptoma principal d'aquesta patologia", explica el Dr. Matilla. "Amb el projecte finançat pel CDTI i l'ISCIII validarem preclínicament en animals grans el fàrmac per completar la validació preclínica com a últim pas per sol·licitar a les agències reguladores l'autorització per fer arribar la teràpia a la fase clínica".
L'atàxia de Friedreich és una malaltia neurodegenerativa que es considera una malaltia minoritària. Principalment, afecta la capacitat de desenvolupar moviments, com ara caminar i parlar; la malaltia va agreujant progressivament fins a una incapacitat i manca d'autonomia. No hi ha cura per a la malaltia, per si se'n coneix la causa, el defecte d'un gen que produeix una proteïna mitocondrial anomenada frataxina. El problema genètic produeix un dèficit d'aquesta proteïna, que danya les neurones de la medul·la espinal i el cerebel, fent que morin de forma progressiva. El grup de recerca en neurogenètica a l'IGTP treballa en aquest tipus d'atàxia des de l'any 2014.