El desenvolupament d’una teràpia gènica per a l’atàxia de Friedreich rep 2,17 milions d’euros de nou finançament públic
El Ministerio de Ciencia, Innovación y Universidades (MICIU), a través de la convocatòria d'R+D+I vinculada a la Col·laboració Público-Privada, ha concedit 1,7 milions d'euros per al desenvolupament d'una teràpia gènica dirigida a l'atàxia de Friedreich. Biointaxis -spin-off de l'Institut de Recerca Germans Trias i Pujol (IGTP)- col·labora amb l'IGTP i els instituts de recerca de l'Hospital Universitario La Paz (IDIPAZ) i de l'Hospital Universitari de Girona Dr. Josep Trueta (IDIBGI) en el projecte per portar aquesta teràpia a una cohort de pacients, incloent-hi pacients pediàtrics.
L'objectiu del projecte és desenvolupar i validar un vector de teràpia gènica basat en una nova generació de virus adenoassociat, amb la finalitat d'oferir un tractament curatiu per als pacients afectats per l'atàxia de Friedreich, una malaltia neurodegenerativa que afecta greument la mobilitat i l'autonomia personal. Des de la seva constitució el 2018 com una spin-off biotecnològica, Biointaxis ha centrat els seus esforços en el desenvolupament de FRATAXAV®, un fàrmac de teràpia gènica que permet accedir al sistema nerviós i als òrgans perifèrics, incloent-hi el cor, amb l'objectiu de parar la progressió de la malaltia i restaurar les capacitats de moviment en els pacients.
En aquest sentit, el primer vector candidat a desenvolupar, FRATAXAV®, ha superat amb èxit les primeres proves de concepte preclíniques in vivo en ratolins i ha obtingut excel·lents perfils de seguretat i biodistribució en primats no humans, aplicant dosis d'eficàcia clínica. Aquests resultats han permès a Biointaxis avançar cap a la validació del fàrmac amb l'objectiu de portar-lo a la fase clínica en pacients. "Busquem evitar l'inici, parar la progressió de la malaltia i recuperar capacitats de moviment en pacients afectats amb la finalitat d'alleujar l'atàxia i la cardiomiopatia, els símptomes principals d'aquesta patologia", explica Antoni Matilla, líder del grup de recerca de Neurogenètica de l'IGTP i CEO de Biointaxis. "El suport financer del Ministerio ens permetrà consolidar el desenvolupament del fàrmac i preparar la seva transició cap a la fase clínica en pacients. Confio que es pugui iniciar l'assaig clínic durant el 2026".
A més, la Comissió Europea ha concedit a Biointaxis una subvenció de 466.000 euros per a l'avaluació de la seva teràpia gènica en cèl·lules pluripotents induïdes (iPSC) i organoids 3D, tant nerviosos com cardíacs, de pacients amb atàxia de Friedreich. Aquest finançament permetrà la validació de biomarcadors propis, reforçant l'avaluació de la teràpia en les fases clíniques.
Amb els resultats obtinguts recentment en estudis preclínics en animals, tant en ratolins com en primats, Biointaxis iniciarà properament els procediments regulatoris amb les agències europea (EMA) i nord-americana (FDA) per sol·licitar la designació de medicament orfe i l'autorització per a la fase clínica. La companyia té planificat iniciar l'avaluació de la teràpia gènica en assajos clínics en pacients amb atàxia de Friedreich el 2026.